Mitől lesz sikeres egy gyógyszerfejlesztés?

„Az új gyógyszerek felfedezésének legjobb módja az, ha egy régivel kezdjük” – mondta James Black, aki a racionális gyógyszertervezés módszereinek kidolgozásáért és ezzel két életmentő gyógyszer felfedezésért kapott orvosi Nobel-díjat 1988-ban. A vezető gyógyszergyárakkal közösen végzett magyar kutatás is ebből a felismerésből indult és az eddigi legnagyobb – részben soha nem publikált – adatkészlet vizsgálatával hatékony stratégiák azonosítását kínálja az új gyógyszerjelöltek felfedezéséhez. A kutatók a Nature Reviews Drug Discovery hasábjain megjelent kutatásukban több száz, az elmúlt 20 évben megvalósított kutatási program elemzésével adnak útmutatást az új terápiás célpontokra épülő gyógyszerfejlesztéshez.

A 2000-es évek elején, az emberi génkészlet feltérképezésével a legtöbben arra számítottak, hogy ez a páratlan tudományos eredmény szinte azonnal új terápiák megjelenéséhez vezet majd. A kutatások során azonban csupán körülbelül 700 fehérje szolgál célpontként a jelenleg ismert több mint 1500 gyógyszer esetében, noha az emberi test közel 20 000 fehérjét kódol. Bár nem mindegyik alkalmas gyógyszercélpontnak, számos olyan, betegséget okozó fehérje létezik, amely potenciálisan kezelhető lenne. Ezért az eddig ki nem használt gyógyszercélpontokban még rengeteg felfedezésre váró lehetőség rejlik.

Az egyre szélesebb körben rendelkezésre álló genetikai és diagnosztikai adatok mesterséges intelligenciával kombinálva új gyógyszercélpontok azonosítását teszik lehetővé, ezekhez azonban új gyógyszerjelölteket is kell találni. A gyógyszerjelöltek kutatása még a korábban már sikerrel célzott fehérjék esetében is komoly kihívást jelent, az újonnan azonosított célpontok esetén pedig ez különösen igaz.

A most megjelent tanulmányban a kutatók több mint 400 olyan kutatási programot vizsgáltak, amelyek sikeresen azonosítottak gyógyszerjelölteket. A hagyományos célpontok esetében az elemzés rámutatott arra, hogy a sikeres gyógyszerjelöltek tulajdonságai szűk tartományban mozognak, amelyek általános iránymutatásként szolgálhatnak a jövő gyógyszerjelöltjei számára.

A teljes információ a HUN REN Magyar Kutatási Hálózat oldalán olvasható.