Gyógyszerfejlesztés: virtuális kontrollcsoport az állatkísérletek helyett?

Az új onkológiai terápiák fejlesztése során a korai toxikológiai és dóziskereső vizsgálatokban a kezelt állatcsoportok eredményeit hagyományosan egy velük párhuzamosan vizsgált, kezeletlen kontrollcsoport adataival vetik össze. Az EMA Emberi Felhasználásra Szánt Gyógyszerkészítmények Bizottsága (CHMP) által kiadott kvalifikációs véleménytervezet szerint a jövőben ezeket az élő kontrollállatokat – első lépésben a rágcsálókat a nem-GLP besorolású dóziskereső tesztekben – korábbi kísérletek historikus adataiból felépített, statisztikai modellekkel és szakértői validációval létrehozott „virtuális kontrollcsoportokkal” (Virtual Control Groups – VCG) lehetne helyettesíteni.

Ez a megközelítés közvetlenül támogatja a nemzetközi „3R” irányelvet, amely a kutatási célú állatkísérletek helyettesítésére, csökkentésére és tökéletesítésére törekszik (Replace, Reduce, Refine). Bár a hagyományos módszerek kivezetése fokozatos folyamat lesz, ez az első olyan hivatalos szabályozói állásfoglalás-tervezet, amely toxicitási tesztek esetében engedélyezne ilyen alternatív eljárást, így mintaként szolgálhat a jövőbeli egyéb preklinikai vizsgálatok szabályozásához is. A koncepciót és a kapcsolódó szabványos eljárásrendet a VICT3R nevű nemzetközi köz-magán konzorcium dolgozta ki, egy kiterjedt, standardizált nem-klinikai adatbázisra támaszkodva.

Az EMA által indított szakmai konzultáció a napokban zárult le. Amennyiben a módszertan megkapja a végleges hatósági minősítést, a gyógyszerfejlesztők a jövőbeli forgalomba hozatali engedélyezési kérelmek során már hivatalosan is benyújthatnak virtuális kontrollcsoportokkal validált preklinikai biztonságossági adatokat. Ez a lépés hosszú távon jelentősen felgyorsítheti, költséghatékonyabbá és etikailag felelősségteljesebbé teheti az új molekulák – köztük a célzott daganatellenes terápiák és immunterápiás készítmények – preklinikai fejlesztési folyamatát.

Forrás: EMA