Fázis I. vizsgálatok: az EMA szigorítja az irányelveket

Az új EMA irányelv (PDF formátumban innen letölthető) hangsúlyozza a fázis I. vizsgálatban szereplő hatóanyagot fejlesztő gyár/vállalkozás felelősségét, és kiemeli, hogy a legfőbb prioritás az önkéntesek biztonsága. A felmerülő kérdések, problémák írásos dokumentációja is kiemelt fontosságú. Különös odafigyelést igényel az egyszeri és a maximális dózisok meghatározása, illetve a dózisemelések ütemének a megszabása. Emellett, arra vonatkozó útmutatásokat is tartalmaz az irányelv, hogy hogyan kell eljárni, ha nem kívánatos reakciók lépnek fel az önkénteseknél, vagy ha a tervezettnél korábban véget ér a vizsgálat.

Amint a hírt közreadó PharmaOnline összefoglalójában emlékeztet, az EMA fázis I. vizsgálatokra vonatkozó irányelveinek az átdolgozására elsősorban az a tragikusan végződő klinikai vizsgálat adott indítékot, amelyben 2016 elején, Franciaországban egy férfi életét vesztette. Az önkéntes a fájdalomcsillapítónak és anxiolitikumnak szánt BIA 10-2474 hatóanyagjelölt kipróbálásában vett részt, és a hatóanyaggal összefüggő agykárosodás az ő esetében halálos kimenetelű volt. Ugyanezen vizsgálat öt további résztvevője szenvedett el neurológiai sérülést, amit ők túléltek. Mint kiderült, a hatóanyag nemcsak a zsírsavamid-hidroláz (FAAH) enzimet gátolta az endokannabinoid rendszerben, hanem magasabb dózisok esetében olyan további enzimeket is, amikre a preklinikai vizsgálatokban nem derült fény.

Az EMA hangsúlyozza, hogy az új gyógyszerek fejlesztése szempontjából a fázis I. klinikai vizsgálatok különösen fontosak, és a korábbiakban az ilyen vizsgálatokban az önkénteseknél csak nagyon ritkán következett be súlyos egészségkárosodás. Tudva azt, hogy nem lehetséges a kockázatot nullára csökkenteni, és a fázis I. kipróbálásokban egyre növekvő arányban megjelenő immunterapeutikumok fokozott rizikópotenciállal bírnak, az átdolgozott EMA-irányelv célja az önkéntesek egészségkárosodási kockázatának további minimalizálása.